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Generation HD 1 - Phase 3 Studie, Tominersen, Roche

 
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Die DHH veranstaltete am 27. März das Online Seminar "Stopp für Tominersen bei Phase 3 Studie Generation HD 1 – was wir wissen und wie es weitergeht" mit Prof. Dr. Bernhard Landwehrmeyer und Prof. Dr. Carsten Saft. Hier der Link zur Aufzeichnung: https://youtu.be/y5_2s8EZzLM und zur Unterlage
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In dieser Pressemitteilung teilte Roche/Genentech am Montag, 22. März abends mit, dass die weiteren Dosierungen mit deren Wirkstoff Tominersen im Rahmen der weltweiten Generation HD 1 Studie (Phase 3) gestoppt wurden. Auch HDBuzz schreibt bereits darüber. Roche schickt diesen Brief an die Huntington-Gemeinschaft (auf Englisch) und unterstreicht sein Committment gegenüber der Huntington-Krankheit und der Huntington-Gemeinschaft. Lauren Boak, Global Development Leader für das Tominersen Programm bei Roche schickt diese Videobotschaft (auf Englisch). Roche arbeitet daran, alle Informationen verfügbar zu machen. 
 
Weitere Details / Infos auf Deutsch folgen. 

  • HDBuzz: Generation-HD1 ASO Studie von Roche und Ionis abgebrochen 
  • Pressemeldung auf Deutsch
  • Brief von Roche an die Huntington-Gemeinschaft auf Deutsch

 
Diese überraschende Entscheidung ist auf die Empfehlung eines unabhängigen Komittees zurückzuführen, das die Studiendaten überwacht, um die Patientensicherheit sicherzustellen und das Gleichgewicht zwischen potenziellem Risiko und potenziellem Nutzen für die Studienteilnehmer zu bewerten. Das Kommittee hat (im Gegensatzu zu Roche) vollen Zugriff auf die Daten und diese Empfehlung ausgesprochen, die Dosierungen mit Wirkstoff bzw. mit Placebo in der Generation HD 1 Studie einzustellen. Es wird ausdrücklich darauf hingewiesen, dass dies nicht auf schwerwiegende Nebenwirkungen zurückzuführen ist. 
 
Auch in der offenen Verlängerungsstudie Gen-Extend wurden die Dosierungen pausiert, um weitere Untersuchungen der Daten zu ermöglichen.
 
Die Studien selbst werden fortgeführt und die Teilnehmer von den Ärtzen in den Zentren weiterhin begleitet. Die Studienzentren gehen nun auf die Teilnehmer zu.
 
Die Natural History Studie (Beobachtungsstudie) und GEN-PEAK, die Phase 1 Studie, werden fortgeführt. 
 
Aus all den Erfahrungen und Daten können und werden wir lernen. Und die Kraft schöpfen, was die Forschung und die HK-Gemeinschaft leisten kann - auf dem Weg zu einer wirksamen Behandlung der Huntington-Krankheit. 
 
Danke an den enormen Beitrag der Familien, die an diesen Studien teilnehmen, sowie der ganzen Huntington-Gemeinschaft. Ohne ein solches Engagement für die Forschung wäre es unmöglich, die Geheimnisse der Huntington-Krankheit zu entschlüsseln. Es gibt so viele tapfere Bemühungen – bei Roche und bei anderen Unternehmen - und es bleibt nach wie vor eine äußerst hoffnungsvolle Zeit für alle.
 
Wichtig ist, dass wir den „Schock“ gemeinsam verarbeiten und nicht in eine Ohnmacht fallen. Denn wenn wir uns verbinden können wir mehr erreichen – als wenn jeder sich zurückzieht!
 
Wer Anliegen  und Fragen hat, kann sich gerne bei der Deutschen Huntington-Hilfe melden. Wir sind für Euch da. 
 

Historie 

 
GENERATION HD1 Studie: die Rekrutierung ist abgeschlossen!
20. April 2020
Heute erhielten wir von Roche die erfreuliche Nachricht, dass die Rekrutierung der Generation HD 1 Studie abgeschlossen ist. D.h. die notwendigen Studienteilnehmer wurden gefunden, weitere Interessierte werden nicht gesucht. 
Weitere Details sowie Hinweise zu COVID-19 finden Sie in der Pressemitteilung / dem Brief von Roche an die weltweite Huntington-Gemeinschaft.
Die Unterlage ist bereits auf Deutsch verfügbar, siehe Link.
 
Übersetzung der Studienbeschreibung
14. August 2019
Heute erhielten wir vom Roche Team diese Übersetzung der Phase 3 Studie zu deren Medikament zur Leiseschaltung des Huntingin-Gens. Darin sind u.a. die Ein- und Ausschlusskriterien für die Studienteilnahme beschrieben. 
Vielen Dank für die Bereitstellung dieser Übersetzung!
Bei Fragen an den angegebenen Kontakt oder Ihr Huntington-Zentrum wenden. 
 
Generation HD 1 Studie startet in Deutschland
2. Juli 2019 
Heute erhielten wir die Nachricht von Roche, welche Studienzentren in Deutschland an der Generation HD1 Studie beteiligt sind.
Näheres über die Studie und die Auswahl der Zentren steht im Roche-Brief.
Nutzen Sie diese Gelegenheit, nehmen Sie Kontakt mit Ihrem Huntington-Zentrum auf und lassen sich über die Studie (inkl. den damit verbundenen Aufwand und die möglichen Risiken informieren.
Siehe auch: clinicaltrials.gov
Danke an das Roche-Team, für diese zeitnahe Information und die Aufbereitung der Inhalte auf Deutsch! 
 
Nachricht von Roche:
 
Wir freuen uns, Ihnen mitteilen zu können, dass folgende Zentren an der Generation HD1 Phase III Studie in Deutschland teilnehmen.

  • Aachen: Uniklinik RWTH Aachen; Klinik für Neurologie
  • Berlin: Charité - Universitätsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. Neuropsychiatrie
  • Bochum: St. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. Neurodegeneration
  • Bonn: German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)
  • Erlangen: Universitätsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare Neurologie
  • Lübeck: Zentrum für Seltene Erkrankungen, Institut für Neurogenetik, CBBM, Universität zu Lübeck
  • Münster: George-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark Münster
  • Ulm: Universitätsklinikum Ulm; Klinik für Neurologie

Über die Generation HD1 Studie
Die GENERATION HD1 Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung mit RG6042 untersuchen, das einmal alle zwei Monate (alle acht Wochen) oder einmal alle vier Monate (alle 16 Wochen) über einen Zeitraum von 25 Monaten verabreicht wird. An dieser geänderten weltweiten Studie werden bis zu 660 Patienten mit manifester Huntington-Krankheit (HK) an 80-90 Zentren weltweit teilnehmen. 
Die Studie GENERATION HD1 wurde konzipiert, um die Wirksamkeit und Sicherheit von RG6042 zu ermitteln, und schließt daher einen Vergleich mit Placebo ein. Die Teilnehmer werden randomisiert einem von drei Behandlungsarmen zugeordnet: 120 mg RG6042 alle acht Wochen, 120 mg RG6042 alle 16 Wochen (abwechselnd mit Placebo) oder Placebo alle acht Wochen. Das bedeutet, dass pro zwei Teilnehmern, die randomisiert RG6042 zugeordnet werden, ein Teilnehmer Placebo erhalten wird. Die Studie wird „doppelblind“ durchgeführt, das heißt, weder der Teilnehmer noch sein Prüfarzt oder das Personal des Zentrums wissen, welchem Behandlungsarm der Teilnehmer zugeordnet wurde. 
Wenn die Daten die Weiterentwicklung von RG6042 stützen und dies von den örtlichen Behörden und Ethikkommissionen genehmigt wird, ist für alle Patienten, die die Studie GENERATION HD1 abschließen, die Möglichkeit der Teilnahme an einer unverblindeten Verlängerungsstudie (GEN-EXTEND) zur Untersuchung von RG6042 (ohne Placebo-Kontrolle) vorgesehen. 
Wie werden die Zentren für klinische Studien ausgewählt?
Die Auswahl der Zentren wird von einer Reihe von Faktoren beeinflusst. Dazu gehören die Erfahrung mit HK-Studien, die klinische Infrastrukturkapazität und üblichen Aktivitäten des Zentrums, die Fähigkeit, die Studie so schnell und vollständig wie möglich umzusetzen und die Patientenpopulation und geografische Lage des jeweiligen Zentrums. 
Wir haben das Programm entwickelt, um den Behörden die erforderlichen Daten zu liefern, damit so schnell wie möglich eine Nutzen- Risiko-Abwägung von RG6042 erfolgen kann. Unser oberstes Ziel ist es, dass dieses Prüfpräparat von den Gesundheitsbehörden zugelassen wird, damit es einer breiteren HK-Gemeinschaft zugänglich gemacht werden kann.
 
Änderung bei der "Generation HD 1"-Studie: zweimonatliche statt monatliche Lumbalpunktion
Am Donnerstag, 21. März 2019 kündigte Roche Änderungen am Studienprotokoll der "Generation HD 1"-Studie an: Statt der monatlichen Lumbalpunktion wird diese alle 2 Monate erfolgen. Dies ist eine deutlich geringere Belastung für alle Beteiligte und darauf zurückzuführen, dass aus den Daten der vorherigen Studie kein Mehrwert der monatlichen Lumbalpunktion gegenüber der zweimonatlichen erkennbar war.  
Mehr dazu in diesem Artikel bei HDBuzz auf Deutsch: https://de.hdbuzz.net/272
Roche ist der Sponsor der Phase 3 Studie, die die Wirksamkeit des Wirkstoffs zur Absenkung des Huntingtin mittels ASO an Menschen prüft. Die Studie ist in Deutschland noch nicht gestartet, d.h. die Rekrutierung hat noch nicht begonnen. 
 
 
Roche kündigte die Studie zur Überprüfung der Wirksamkeit deren Medikament zur Huntingtin-Absenkung an
Am Sonntag, 16. September 2018 kündigte der Pharmahersteller Roche die Phase 3 Studie zur Prüfung der Wirksamkeit deren Medikament zur Absenkung des Huntingtin-Proteins an. Diese Studie wird an Huntington-Betroffenen (Personen im frühen Stadium der Erkrankung, mit ersten Symptomen) an ca. 90 Standorten weltweit und in 15 Ländern durchgeführt – welche steht noch nicht fest, aber Deutschland wird dabei sein.
Die Teilnehmer der DHH, die diese Ankündigung beim EHDN Kongress in Wien miterlebt haben, konnten die positive und gespannte Erwartung, die daran geknüpft ist spüren. Die Studie bedeutet für die 660 Teilnehmer eine monatliche Lumbalpunktion über 25 Monate – aber 1/3 wird ein Placebo-Medikament erhalten. Bis die Ergebnisse vorliegen, wird es in etwa doppelt so lange dauern.
Weitere Informationen gibt es auf der DHH-Jahrestagung im Oktober in Schmitten bzw. bei HDBuzz: https://de.hdbuzz.net/263 und https://de.hdbuzz.net/265
Wer Interesse an der Teilnahme hat, meldet sich am besten bei seinem Huntington-Zentrum.